两种治疗SMA的药物纳入治疗指南

SMA 科学委员会，卫生部长 Dr. 他们在 Fahrettin Koca 的主持下在比尔肯特校区会面。 会后，科贾部长作了书面发言。 Koca部长在SMA科学委员会会议后的书面声明中表示，会议讨论了SMA扫描结果、继续治疗患者的治疗过程以及治疗方法的最新进展。

提醒 SMA 是一种遗传性、进行性、慢性、神经系统疾病，Koca 说，“直到 2016 年，由于这种疾病，我们失去了近 1% 的 90 型疾病婴儿，这种疾病在世界上没有已知的治疗方法，在他们两岁之前。 2 年，含有“nusinersen”活性成分的药物开始在全球范围内应用后，让这些婴儿得以存活的机会出现了。 事态发展后，立即开始对我国所有患者免费提供nusinersen治疗，这可以为世界许多国家树立榜样。 目前，我们有 2016 名患者免费接受这种治疗。

强调随着时间的推移，科学数据表明有必要尽早应用这种治疗以使其更有效，Koca 指出，在此背景下，土耳其于 2022 年 XNUMX 月开始对 SMA 新生儿进行筛查。

Koca 部长说，“在这种情况下，到目前为止，已经对 753 万 350 名婴儿进行了 SMA 筛查。 我们尽快为那些被医生确定这些婴儿需要药物治疗的人提供治疗。 我们在新生儿筛查计划中确诊并完成负荷剂量的 nusinersen 治疗的婴儿在前 6 个月的存活率为 100%。

“我们国家是少数可以做婚检的国家之一”

表示SMA科学委员会也密切关注近5年来有关疾病预防的进展，并在此框架内实施了世界上很少有国家可以做到的婚前筛查计划。包括夫妻. 为本次筛查发现SMA携带者的夫妇免费提供遗传咨询和选孕申请，使他们能够拥有健康的宝宝。 我国是世界上为数不多的能够做到这一点的国家之一，”他说。

溶液形式的 SMA 药物许可已进入最后阶段

Koca 部长强调，除了向患者提供首次药物治疗并跟踪他们的数据外，科学委员会还密切关注为 SMA 开发的其他药物的科学发展。

“在这种情况下，与 nusinersen 一起，还监测了有关含有活性成分‘risdiplam’的药物和名为 Zolgensma 的药物的所有数据。 所有这三种疗法都是基于基因的疗法。 三种治疗中的任何一种都没有显示出优越性。

其中，含有risdiplam活性成分的药品进入我国所需的合法手续已由相关企业办理完毕并提出申请。 关于这种药物的科学数据，也将允许我们的患者以溶液的形式口服给药，已经过评估，并且已经达到相关药物许可的最后阶段。 在今天由我们的科学委员会召开的会议上，我们的卫生系统的所有细节，从药物的制备方式到如何将药物交付给我们的患者，都得到了仔细的评估。 我们将在未来几天完成该药物的许可程序。 决定将这种药物作为疗效已知但难以应用 nursinersen 治疗的患者的一种选择。 随着国家数据的增加，应用原则将由科学委员会审查。”

因此，Koca 强调，现在有两种药物将被纳入 SMA 患者的治疗指南。

“众所周知，Zolgensma 治疗对有症状的患者无益”

卫生部长 Koca 强调，有关 SMA 科学委员会对 Zolgensma 疗法（也称为“基因疗法”）所做评估的所有科学数据和进展都受到密切关注。

强调该部的主要工作是评估科学委员会和保护患者免受全球行为者的伤害，Koca 说，“从这个意义上说，对科学数据和应用程序都有严重的保留意见。病人。 实验结果出现了不一致，这是该药物在美国注册的基础，包含这些数据的科学出版物不得不从一家非常有声望的科学期刊上删除。

科卡继续说道：

“在这一点上，我们希望大家知道，我们国家出生的每个 SMA 婴儿都接受了一种疗效已知的治疗，而我们作为卫生部，不批准任何 SMA 援助活动。 众所周知， Zolgensma 治疗对有症状的患者没有好处。 然而，即使是那些出现症状、连接到设备并且不会从治疗中受益的患者，也有一些活动。 事实上，我们有大量的婴儿是通过这种运动被带到国外，未经我们批准就接受了 Zolgensma 治疗，并在他们没有受益的情况下向我们部申请继续 nusinersen 治疗。

尽管如此，为了不忽视它可能为我们的患者提供额外好处的可能性，尽管他们没有合法申请进入我们国家的药物，相关公司官员接受了采访并获得了这些数据通过提供科学证据重新提交给我们的科学委员会。 在我们的科学委员会所做的评估中，我们发现仍然没有比较科学研究表明 Zolgensma 治疗优于其他治疗。

“我们SMA科学委员会会尽快做出评估”

鉴于 Zolgensma 治疗的副作用，欧洲药品管理局最近限制了 12 个月以上的儿童，Koca 发表了以下声明：

“我们的科学委员会密切关注这种情况。 然而，最近 0 个月发表的研究表明，Zolgensma 药物对 6-1 周新生儿筛查未出现症状的 SMA 5 型婴儿具有与其他药物相似的疗效。 人们认为，通过向相关公司索取真实数据以进行新的检查来进行新的评估是合适的。 我们的 SMA 科学委员会将尽快做出这一评估。”

全球治疗SMA的三大药物之一的Nursinersen在我国已获批，已申请risdiplam牌照，进入收尾阶段。 另一方面，Zolgensma 并未主动申请许可。 许可对于治疗的可追溯性和安全应用极为重要。”

“我们不会让我们家人的希望被用于商业目的”

Koca 部长表示，他们的目标是通过遵循标准护理规则，根据对 SMA 患者及其家人的现实期望，维持最高水平的医疗服务和护理，并做出以下评估：

“我们特别要指出的是，直到现在我们都不允许滥用希望，将来也不会允许。 我们不会允许我们家人的希望被滥用于商业目的。 我们之前已经声明，我们不会让我们的孩子被用作受试者。 我们希望大家知道我们保持这一立场。 但是，我们随时准备为任何经过科学证据证明有效的治疗提供必要的便利。”