为SMA儿童募集科学委员会

我们的SMA科学委员会卫生部长Fahrettin Koca召开会议，以评估基因疗法的最新进展。

科卡部长使用了以下声明； “我想让您知道，我们在治疗SMA患儿方面采取了所有预防措施。 我们关注所有当前的发展，为他们做到最好。 我们的SMA科学委员会将决定哪种治疗方法适合哪种患者。 我们确保在可以对其进行科学评估时采用这种治疗方法。

我们的SMA科学委员会在线聚会并讨论了议程中的问题。 我们的科学委员会由我们经验丰富的SMA疾病治疗科学家组成。

在他们的评估中；

1.研究了基因治疗的最新进展； 在25/11/2020研讨会之后，科学出版物中没有其他证据证明该疗法的疗效和安全性，

2.有必要通过与SMA分享有关SMA的发展以及科学顾问委员会会议的决定，来增加书面和视觉媒体中正确信息的可及性，

3.在有效性和可靠性方面没有足够证据的情况下，不宜在我国组织开展基因治疗运动。

4.有资料表明，在国外接受过佐尔根斯玛治疗的我国公民返回我国后正试图继续接受Nusinersen治疗，科学文献中没有关于使用这两种药物的安全信息，因此可能会出现严重的副作用，在这方面应采取必要的措施，

5.需要进行研究以确定SMA儿童通过治疗后认知和身体发育对社会生活的客观贡献，

6.在会议上，接待了向卫生部就SMA筛查研究咨询医学遗传专家的情况告知委员会，科学委员会获悉了当前研究的最新进展并征求了他们的意见。 需要强调的是，特别是在COVID时期，PCR仪器的基础设施是在我国发展起来的，在这种情况下，据称TUSEB组织了有关婚前携带者筛查和新生儿筛查试剂盒开发的研究。 至关重要的是尽快在整个社会实施筛选过程，尤其是试点应用，

7.必须增加Nusinersen治疗中心的数量； 为了使治疗标准化，据指出，除了确定适用中心的标准外，还应为PCR，儿童/成人神经病学专家和相关部门组织培训，以评估和标准化治疗方法。

尊敬的公民，

我想让您知道我们在治疗SMA患儿方面采取了各种预防措施。 我们关注所有当前的发展，为他们做到最好。 我们的SMA科学委员会将决定哪种治疗方法适合哪种患者。 我们确保在可以对其进行科学评估时采用这种治疗方法。 从现在开始，请确保无论采用哪种治疗方法都能改善孩子的生活，我们也将采用这种治疗方法。

我们唯一的目标是为更健康的土耳其的所有成员服务。