SMA疾病当前治疗研讨会

为员工安排了最新的待遇
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SMA科学委员会成员,卫生部官员和SMA协会参加了卫生部通过视频会议方法组织的“脊髓性肌萎缩症当前治疗方法研讨会”。


SMA科学委员会成员分享了会议上使用的SMA药物的数据。 此外,他们还介绍了有关可能的基因治疗的最新科学研究,这些研究最近才崭露头角。

在科学委员会的演讲中; 直到最近,在2016年首次没有对SMA进行任何治疗的药物退出市场,土耳其于同年表示,该药物作为世界上所有SMA 1类患者的首批国家之一,可以免费获得。 还要强调的是,此后不久,我们的2型和3型患者(较轻的一种疾病)并没有包括在世界大多数国家的报销范围内,它们在我国是免费的。

指出这些患者没有接受治疗并且如果不等到2岁才接受基因治疗会死亡的说法并没有反映真相,科学委员会分享了以下信息:

“我们的SMA患者,其应用评估已经完成,仍然受益于已知具有疗效和副作用的治疗,该治疗已在我国成功应用。

与第一个过程一样,我们的科学委员会立即对基因治疗的数据进行了最新开发,并将其提上议事日程。 仅在过去的2个月中,我们的科学委员会已收集了5次并检查了有关该药物的数据。

在科学平台上发表的有关基因疗法功效的证据还不够,也没有证据表明它优于目前使用的疗法。 一些研究报告了严重的副作用,尤其是肝功能衰竭和血小板计数低(出血趋势)。

另外,作为基因治疗应用程序的一部分,免疫系统需要至少抑制一个月,特别是对于某些体重较高的患者,此过程可能需要长达一年的时间。 在我们本来就很脆弱的SMA 1型患者中,感染和免疫系统受到抑制会带来更大的风险,而不论哪种疾病,任何疾病的进程都可能是致命的。”

科学委员会成员,考虑所有这些科学数据; 他指出,基因治疗的应用目前尚不适合,并且会基于目前的数据,在利弊比方面不足,正在采用已知疗效的治疗方法以及在Covid-19流行期间的免疫抑制可能增加死亡风险的情况下继续发展。

SMA科学委员会每月召集一次会议,关注新疗法的发展动态。 定期通知非政府组织和家庭。


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